
通讯员 袁菁悦 郭紫仪 记者 周同江
显微镜幽幽亮着,培养箱发出低沉的嗡嗡声。在武汉科技大学黄家湖校区,一间外表普通的实验室里,藏着一支充满活力的“青年军”:45名成员中,有40人年龄在35岁以下,青年占比高达89%。这群年轻人,每天都在这里与“黑暗”赛跑。
近日,这支由武科大生命科学与健康学院姚凯教授带领的视觉科学研究团队,被授予2026年度“湖北青年五四奖章集体”荣誉称号。支撑这一荣誉的,是他们手中的两张王牌:“基因治疗两步法”内源性干细胞再生技术,以及世界首创的通用型基因编辑技术。
他们正努力为全球数千万失明患者撕开命运的暗网。
“做没人想到、没人做到的事”
“神经系统一旦受损,往往难以像其他组织那样自我修复。”这是长期写在医学生教科书上的铁律。正因如此,神经性失明一直被视为“不治之症”。
而姚凯的目标,就是挑战这条铁律。2017年,他从耶鲁大学学成归国,带领团队一头扎进当时鲜有人问津的神经性失明治疗领域。至今,已近十年。
“我们就是要做没人想到、没人做到的。”姚凯的目标笃定。
摆在面前的第一道坎,是如何利用内源干细胞再生感光细胞。当时全球尚无同类研究可供参考,团队几乎无从下手。在姚凯写满英文缩写与符号的笔记本上,每一个看似异想天开的思路都被列成方案,逐一验证。
更具挑战的是“基因治疗两步法”。人类基因组包含数万个基因,团队必须从中精准筛选出仅有的三个目标蛋白基因。面对近乎无穷的排列组合,他们只能用最笨也最扎实的办法:不断缩小范围,逐组尝试。在历经数百次失败后,三个关键因子终于被成功锁定。
2018年,这项突破性成果发表于国际顶刊《Nature》(自然),并入选当年的“世界十大科技进展新闻”。
可还没等团队喘口气,疫情骤然而至。
如今已留校任教、负责项目管理的覃欢,当时还是姚凯的博士生。突如其来的封控,让实验进度和模式动物的存活面临巨大危机。原本已买好春节回家机票的覃欢,果断退票,选择留守实验室。
当时,偌大的实验室里只剩覃欢和师弟张文良两人。为了防止交叉感染,两人错峰开展实验。一个人既要推进基因编辑器的构建,又要照顾实验动物,还要四处联系周边歇业的公司抢购断供的物资。检测材料送不出去,他们就绞尽脑汁用替代方法获取数据,硬是没有让研究停摆。
回忆起那段日子,覃欢语气里透着历经千帆后的豁达:“当时最大的感受,就是想尽办法把时间抢回来。那种在绝境中推进进度的感觉,让人觉得特别踏实。”
终点不是论文 是那一张张期待的面孔
我国视网膜疾病患者超过五千万,全球范围内的数字更为庞大。对姚凯团队而言,科研的终点从来不是发表几篇漂亮的论文,而是让技术真正走近需要帮助的人。
覃欢至今忘不掉一个场景。博士毕业那年,姚凯带她去参加一场面向视网膜色素变性患者的交流会。容纳上千人的礼堂里,坐满了盲人。当她发言时,台下的人虽然看不见她,却不约而同地把脸朝向了声音传来的方向。
她扫过那一张张面孔,看到了同一种神情:期待。
事实上,患者和家属也在用他们的方式与团队“双向奔赴”。
在长期的接触中,团队发现,许多患者并不只是被动等待,他们会主动追踪研究进展,在公开的学术或科普活动中,抛出关于疾病机制、遗传风险和未来治疗方向的专业疑问。有的患者长期自学科普资料,并把新的研究信息分享给病友,期待科学能覆盖更多疾病类型。
这种真实而迫切的关注,像一面镜子,照出了科研沉甸甸的责任。患者的期待无时无刻不在提醒团队:基础研究的价值,绝不仅仅是得出几组漂亮的实验数据,更在于为未来规范、审慎、可验证的医学转化打下坚实地基。面对人命关天的期盼,每推进一小步,都必须保持绝对的严谨。
与此同时,团队也注意到,仍有大量患者对眼部疾病的成因和目前的“治疗边界”了解有限,极易病急乱投医。为此,这群整天泡在实验室的年轻人开始主动走出象牙塔,在力所能及的范围内为患者答疑解惑,并反复叮嘱他们前往正规医疗机构接受专业诊疗和遗传咨询。
不仅如此,他们还将科普阵地不断扩大。去年以来,团队走进社区、学校开展科普工作,还承担了学院本科生的小学期培训;今年,团队正积极与残联等机构沟通对接,希望将这份科学的认知推向更广的人群。
“之前在老年社区做科普,看着爷爷奶奶们从最初的一无所知,到后来能拿着资料,积极向我们追问疾病发展和治疗的细节,心里真的特别高兴。”团队2025级硕士研究生陶圆回忆说。
从“送一杯奶茶”到基因“万能修补器”
“最开始,我觉得自己做的领域很小众,顶多就是发篇好文章。”覃欢坦言,“后来发现,只要把底层逻辑打通,这个工具不仅能治眼科,其他神经退行性疾病也能用。”
2023年,团队迎来了第二次突破:研发出世界首例通用型基因编辑工具。
此前的基因修复工具,只能在DNA的特定位置修复特定的突变。姚凯打了个生动的比方:“好比这个外卖员只能给某一个人送一杯特定口味的奶茶。”而团队开发的新工具,无论在基因组的哪个位置、面对何种突变类型,都能进行修复。“现在的工具,可以把外卖送到千家万户。”
但新挑战随之而来。这个“万能修补器”体量庞大,达到6200个碱基对,而基因治疗常用的AAV病毒载体最多只能装载4700个。“车太小,货太大”,团队只能把工具拆成两半,用两个病毒分别递送,等进入人体后再重新组装。
从哪里拆?怎么装?团队在成百上千次实验中寻找最优解。最终,该工具在体内的基因编辑效率超过70%,稳居世界首位。
带着这份傲人的数据,团队果断按下了临床转化的加速键。作为研究者发起的临床研究项目,从伦理审查到质量控制,每一步都如履薄冰。目前,相关研究用制剂已完成生产并进入质量检验放行阶段,合作医疗机构正积极推进受试者的筛选与入组。
“如果一切顺利,最迟今年底,我们就能看到第一批研究参与者的安全性及初步探索性观察结果。”覃欢满怀期待。
一张签离表背后的“严”与“暖”
管理这样一支年轻的队伍,姚凯有一套朴素的哲学。
实验室没有打卡机,但门后挂着一张“签离表”——每天最后一个离开的人必须签字,确认设备关闭、人员安全。一张薄薄的表格,承托着整支团队深夜里的相互照应。
科研上,姚凯是出了名的严厉。他不喜长篇大论,爱给学生量身定制“一句话箴言”。
他送给覃欢的是:“技术不过关,理想变空谈。”
他常给学生算一笔账:“一个实验有十几个步骤,如果你觉得每个步骤掌握了九成就差不多了,那十个0.9乘下来,最后的结果连及格线都过不了。”在AI工具大幅降低做事门槛的今天,姚凯反复告诫学生,只有把手艺打磨到极致,才有核心竞争力。
为了练就这门“手艺”,新进组的学生切小鼠视网膜切片,常常一练就是几个月。“在这里,不能只学到‘差不多’,必须练到‘拿得出手’。”2025级博士生孙斌深有体会。
针对不同学生的软肋,姚凯的箴言也各不相同。给摇摆不定的学生写“守好自己的一亩三分地”;给容易沾染不良习惯的学生写“取其精华,去其糟粕”。组会上,大家不仅要汇报进度,还要分享各自箴言背后的故事。
但在严厉的另一面,是细致入微的温暖。姚凯密切关注着学生的作息、饮食和心理状态。同门之间的情谊同样深厚,2023级硕士李妮记得,曾有同门生病住院,身为导师的覃欢亲自煲汤送到病房,其他成员也自发轮流陪护。
“团队越年轻,碰撞出的新想法就越多,敢于拼搏的底气就越足。”覃欢说。如今的团队,不仅有生物学、医学背景的成员,还吸纳了生物信息学、图像识别等多学科人才,交叉学科的火花在这里不断迸发。
晚上九点,黄家湖校区的夜色已深,但实验室里的设备依然在全速运转,走廊里整齐地码放着明天去社区科普的展板。
从2017年闯入“无人区”,到如今站上临床转化的关口,这群年轻人用近十年的青春坚守,向世界证明了一件事:那些在黑暗中苦苦等待的人,终有一天能再次看见光。